Una terapia genética ya salvó a 59 niños con enfermedad burbuja
Se trata de un virus modificado que se aplica por medio de una vacuna.
Una terapia génica transforma el tratamiento de la inmunodeficiencia combinada grave por déficit de la enzima ADA y ya salvó a 59 niños. Este avance clínico promete cambiar el panorama del cuidado de enfermedades genéticas y mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes.
El secretario general de la Sociedad Española de Inmunología, Óscar de la Calle, explicó en una entrevista en La Brújula cómo funciona la terapia. Consiste en administrar un virus modificado que introduce una copia sana del gen defectuoso en el ADN de los niños mediante una sola inyección que repara el sistema inmunológico sin efectos tóxicos. Los resultados muestran que, hasta ahora, 59 de los 62 niños tratados están curados y en condiciones de seguir sus vidas normalmente, mientras que los otros tres continúan con tratamientos convencionales.
De la Calle resaltó que el diagnóstico precoz es crucial para el éxito del tratamiento, y destacó la importancia de la prueba del talón, que permite detectar la enfermedad poco después del nacimiento y comenzar la terapia de inmediato.
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