Una terapia genética experimental mejora la visión de niños que nacieron ciegos
Un ensayo clínico realizado en Londres logró avances notables en cuatro niños con una de las formas más graves de ceguera infantil. El tratamiento, aplicado en edades tempranas, generó mejoras visuales significativas.
Una enfermedad genética impide que miles de niños en el mundo desarrollen la vista desde su nacimiento. Para quienes nacen con una de sus formas más agresivas, como la amaurosis congénita de Leber, el diagnóstico hasta ahora implicaba una vida entera sin visión. Pero un nuevo tratamiento basado en terapia genética comienza a cambiar esa historia.
El ensayo, realizado por especialistas del Hospital Oftalmológico Moorfields de Londres junto con científicos del University College y el Great Ormond Street Hospital, aplicó un tratamiento experimental a cuatro niños de entre uno y tres años nacidos en EE.UU., Turquía y Túnez. Todos ellos padecían una mutación en el gen AIPL1, que impide el desarrollo normal de las células en la retina.
Los resultados fueron sorprendentes: los niños, que antes apenas distinguían entre la luz y la oscuridad, comenzaron a mostrar signos claros de visión funcional. Algunos ya pueden dibujar, identificar objetos y desplazarse por su entorno con mayor independencia.
Cómo funciona el tratamiento
La terapia consiste en inyectar copias sanas del gen defectuoso directamente en la retina. Estas copias están contenidas en un virus inofensivo, que actúa como vehículo para entrar en las células y reemplazar la función del gen mutado.
El objetivo es simple y poderoso: restaurar parcialmente la capacidad visual y frenar la degeneración progresiva. Para reducir riesgos, en esta etapa solo se trató un ojo por paciente.
Los médicos remarcaron que el tratamiento no cura la enfermedad, pero sí mejora la calidad de vida y el desarrollo de los niños. “La discapacidad visual en la infancia tiene un efecto devastador en el desarrollo. Este tratamiento puede transformar vidas”, dijo el profesor James Bainbridge, cirujano de retina del Hospital Moorfields.
A los niños se los monitorea periódicamente para evaluar la evolución y duración de los efectos. Mientras tanto, los especialistas trabajan en adaptar este enfoque a otras enfermedades oculares infantiles que, hasta ahora, no tienen tratamiento.
Fuente: BBC
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