Una joven con ELA vuelve a caminar gracias a un tratamiento experimental
Una paciente con una forma genética y agresiva de esclerosis lateral amiotrófica (ELA-FUS) recuperó la capacidad de caminar y respirar por sí sola tras recibir un tratamiento experimental. El fármaco, llamado ulefnersen, fue desarrollado para tratar mutaciones en el gen FUS, responsables de una variante rara de ELA que afecta principalmente a personas jóvenes.
El caso fue documentado por científicos del Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia y publicado en la revista The Lancet. La joven, tratada desde 2020, es ahora la persona que más tiempo sobrevivió con esta variante de ELA y su recuperación fue calificada como “sin precedentes” por el neurólogo Neil Shneider, líder del estudio.
Además de este caso emblemático, el ensayo incluyó a 12 pacientes. Si bien la enfermedad avanzó en algunos, otros mostraron mejoras notables y una reducción de hasta el 83% en un biomarcador clave del daño neuronal. Incluso un paciente tratado de manera preventiva continúa sin síntomas después de tres años.
El tratamiento, administrado a través de inyecciones, actúa sobre el gen defectuoso y demostró ser seguro y bien tolerado. Actualmente, se lleva adelante un ensayo clínico global que podría allanar el camino para su aprobación oficial por parte de la FDA.
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