Científicos argentinos descubrieron una molécula que protege al hígado ante una hepatitis fulminante

Un equipo de científicos argentinos validó por primera vez una estrategia farmacológica capaz de proteger el hígado afectado por hepatitis fulminante, una enfermedad grave caracterizada por una rápida falla hepática que suele tener alta mortalidad. El hallazgo se basa en el uso de la molécula 1D-142, originalmente diseñada para oncología, que inhibe la proteína RAC1 y reduce significativamente el daño hepático.

La hepatitis fulminante o falla hepática aguda grave es una condición crítica en la que el hígado pierde su función rápidamente. En los casos severos, el trasplante hepático es la única solución viable, pero el 40% de los pacientes pueden morir si no reciben atención rápida. Esta enfermedad representa una urgencia médica con pocas opciones terapéuticas disponibles.

Descubrimiento argentino: la molécula 1D-142 y el bloqueo de RAC1

Investigadores del Laboratorio de Hepatología Experimental y Terapia Génica del Instituto de Investigaciones en Medicina Traslacional (Universidad Austral/Conicet), en colaboración con el Instituto Nacional de Tecnología Industrial (INTI), evaluaron la molécula 1D-142 en varios modelos animales de hepatitis fulminante y en explantes de hígado humano.

Los resultados fueron contundentes: disminución de entre un 40% y 60% en los niveles de las enzimas ALT y AST, marcadores claves del daño hepático; reducción de radicales libres, menor infiltración de células inflamatorias y descenso en la expresión de citoquinas proinflamatorias. En tejidos humanos ex vivo, la molécula redujo la necrosis celular y reguló favorablemente el perfil inmunológico. Además, no se detectó toxicidad en hígados sanos.

El doctor Guillermo Mazzolini, director del laboratorio y decano de la Facultad de Ciencias Biomédicas de la Universidad Austral, afirmó: “El tratamiento demostró un impacto terapéutico consistente en todos los modelos ensayados”. Además, destacó que este descubrimiento abre una nueva ruta terapéutica para una enfermedad con escasas opciones.

El trabajo pionero ya cuenta con una patente internacional en trámite y fue aceptada para publicación en el Journal of Hepatology Reports. Sin embargo, para llegar a los pacientes aún quedan etapas clave, como optimizar la formulación para uso humano, realizar estudios toxicológicos y ensayos clínicos, procesos complejos y costosos que requieren de alianzas estratégicas con sectores públicos y privados. Mazzolini explicó que se estiman dos años para iniciar estudios clínicos.

Aplicación en otras enfermedades hepáticas graves

El estudio también evidenció el potencial de 1D-142 para tratar la falla hepática aguda sobre crónica (ACLF), un síndrome cuya mortalidad a corto plazo es alta y afecta a pacientes con cirrosis y descompensaciones hepáticas múltiples. La inhibición de RAC1 reduce el daño en este contexto, lo que extiende el impacto del hallazgo a un amplio grupo de patologías hepáticas.

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